Primera experiencia de tratamiento con emicizumab en un paciente con hemofilia A severa e inhibidor de alto título en Uruguay. - Berro, Maximiliano; Insagaray, Juan; Rodríguez, Ismael (Anales de la Facultad de Medicina, 2021)
La hemofilia A es una coagulopatía congénita causadaporladeficienciaoelmalfuncionamiento del factor VIII de la coagulación. Una de las complicaciones más graves del tratamiento de la hemofilia A es el desarrollo de inhibidores que hacen que la terapia de reemplazo con FVIII sea ineficaz, dificultando la prevención y el controlde los sangrados. El emicizumabes un anticuerpo monoclonal humanizado biespecífico dirigido contra los factores FIXa y FX, que imita la función de cofactor del FVIII. El tratamiento profiláctico con emicizumab es seguro y eficaz para prevenir hemorragiasenlospacientesconhemofiliaAcony sin inhibidores. Se presenta el caso del primer paciente tratado con emicizumab enUruguay.